1) Tratamento experimental de uma desordem genética por substituir, complementar ou manipular a expressão de genes anormais com genes funcionando normalmente.

2) Um procedimento experimental visa substituir, manipulando, ou completando não funcionais ou tediosa genes com genes saudáveis.

3) A inserção de genes geralmente geneticamente modificados em células especialmente para substituir genes defeituosos no tratamento de doenças genéticas ou para fornecer uma função especializada de combate a doença (como a destruição de células tumorais).

4) Terapia genética é uma técnica experimental para o tratamento da doença, alterando o material genético do paciente. Maioria das vezes, terapia genética funciona introduzindo uma cópia saudável de um gene defeituoso em células do paciente.